مجله اکتیو:آموزش مهارت های فردی و اجتماعی

درمان با استفاده از preconditioning کاهش شدت برای افزایش حمل و نقل جهانی آن –

هم اکنون مقالات سلامت روان را در سایت دنیای خوب زندگی میخوانید.این مقالات برگرفته از منابع خارجی و روز می باشد و توسط این سایت ترجمه و برای شما سروران گرامی نمایش داده می شود.میتوانید نظرات و پیشنهادات و انتقادات خود را از طریق فرم ارسال نظرات در انتهای این مقاله برای دوستان خود به اشتراک بگذارید شاد و پیروز باشید.

پس از گذشت بیش از یک دهه تحقیق و توسعه پیش از موعد، یک درمان ژن جدید درمانی برای کم خونی سلولهای خلقی (SCA)، علائم بیماری را در دو بزرگسال تغییر می دهد و پتانسیل اولیه برای حمل و نقل را به قسمت های ناامید کننده جهان که SCA شایع است، نشان می دهد.

داده های اولیه از یک آزمایشی آزمایشگاهی فاز 1-2 آزمایشات ژن افزوده در درمان 3 دسامبر در نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا (ASH) در سن دیگو توسط پژوهشگر اصلی Punam Malik MD ارائه شد. او یک پزشک و دانشمند در موسسه بیماریهای سرطان و بیماریهای کودکان در سینسیناتی و مدیر مرکز سلولهای سقط جنین است. ملک داده ها را امیدوار کرد.

“یک سال پس از درمان اولین بیمار ما و شش ماه پس از درمان بیمار دوم ما هر دو بهبود قابل ملاحظه ای را در کیفیت زندگی به دلیل کاهش قابل ملاحظه ای از علائم بیماری دیده اند، که شامل حذف بیماری های درد مزمن و حوادث Sickling و ملک گفت: بهبود کم خونی. “اگر چه این درمان هنوز هم پس از درمان اولیه است، این نتایج اولیه بسیار امیدوار کننده است. اگر این درمان ادامه یابد، ژن درمانی قابل حمل، ایمن و مناسب برای همه بیماران SCA فراهم خواهد شد.”

SCA یک بیماری دردناک و ارثی است که در آن سلول های خونی به شکل خمیده و در سیستم عروقی گیر می آیند. این می تواند ارگان های حیاتی بدن و باعث مرگ شود.

درمان چگونه کار می کند

ژن درمانی که توسط کودکان سینسیناتی طراحی شده است از یک بردار لنفوسایز گاما گلوبین اصلاح شده برای انتقال یک ژن هموگلوبین سالم جنین به سلول های بنیادی خون بیمار (سلول های بنيادی خون مادر، HSC) استفاده می کند. lentivirus اصلاح شده است بنابراین باعث بیماری نمی شود.

درمان این نتیجه گیری است که بعضی از بزرگسالان هرگز از تولید هموگلوبین جنینی (HbF) متوقف نمی شوند. این باعث می شود که مقدار کمی از HbF در بدن وجود داشته باشد. به طور معمول، ژن هموگلوبین جنین به زودی پس از تولد خاموش می شود. رویکرد ژنتیک جدید طراحی شده توسط Malik و تیم، یک ژن هموگلوبین جنینی در سلول های مغز استخوان قرار می دهد که نمی توانند آن را خاموش کنند.

سلولها از قبل از بیمار SCA جمع آوری شده اند و در یک آزمایشگاه تمیز با پرونده ی لنتی ویروس اصلاح شده ژنتیکی مجددا برنامه ریزی شده اند. سپس مغز استخوان بیمار با یک مقدار کم دوز شیمی درمانی پیش قند می شود و پس از آن سلول های تصحیح شده ژن به بیمار تزریق می شود. مالک گفت که بیماران طی یک هفته تا 10 روز شمارش خون خود را بهبود می بخشند و از دو هفته پس از درمان شیمی درمانی بهبود می یابند.

یکی از ویژگی های کلیدی رژیم درمان، پیشگیری از کمردرد برای بیماران دریافت کننده SCA است. بر طبق محققان، این روش سمی و گرانتر از قبل از تهیه پیش سازهای میلولا است که معمولا در پیوند مغز استخوان استفاده می شود.

تهیه Myeloablative با استفاده از شیمی درمانی شدید برای آماده سازی مغز استخوان بیمار پیوند سلول های بنیادی خون اصلاح شده با ژن ها (HSCs) است. این به طور معمول باعث کاهش شمارش خون و سایر عوارض جانبی می شود. این می تواند عفونت های شدید و طولانی مدت در واحد های پیوند را برای یک یا دو ماه باشد.

این به این معنی است که پیوند ها با استفاده از تهویه مطبوع، باید در مراکز پزشکی بزرگ و پیشرفته در بخش های پیشرفته دنیا انجام شوند. مالک گفت که این محدودیت دسترسی به مردم در مناطق توسعه نیافته را دارد که SCA شایع تر است مانند آفریقا، هند، کارائیب و آمریکای جنوبی.

رسیدن به مناطق نیازمند

یکی از اهداف مالیک و همکارانش این است که کاهش شدت تمرین درمانی باعث می شود که در بیمارستان ها در مکان هایی مانند افریقای مرکزی و سایر مناطق توسعه نیافته جهان قرار گیرد.

به گفته محققان، SCA بیش از 90،000 نفر در ایالات متحده را تحت تاثیر قرار می دهد و میلیون ها نفر در سراسر جهان این بیماری دارند.

Malik گفت که داده های اضافی از این مطالعه به محققان اثرات بالقوه و پایدار درازمدت این درمان برای بیماران مبتلا به SCA شدید خواهد گفت. محاکمه برنامه ریزی شده برای درمان تا 10 بیمار مبتلا به SCA است. مطالعات پیش از مواجهه با تیم تحقیق نشان داد که درمان اجازه می دهد بدن به تولید سلول های خونی قرمز طبیعی به جای سلول های شکل پراکنده که اختلال ارثی را تعریف می کنند.

بهبود کیفیت زندگی

هر دو بزرگسال مبتلا به ASH عبارتند از 35 و 25 ساله که به ترتیب 15 و 12 ماه قبل انتقال ژن را داشتند. طبق گفته Malik، در سال و نیم قبل از دریافت درمان اصلاح ژن، هر دو بیمار هر سال بیش از ده مورد حاد خلط حاد را تجربه کردند. این شامل سینه های حاد و درد، درد مزمن و نیاز به استفاده مداوم از مواد مخدر خوراکی یا تزریقی به طور منظم بود.

محققان گزارش دادند که یک سال بعد از درمان اولین بیمار دیگر نیازی به مواد افیوژن خوراکی روزانه برای درد مزمن نیست و یک حادثه سلول داسی شکل حاد دارد. بیمار دوم دیگر از اپيوئيد های دهان استفاده نمی کند و در حوادث غضروفی وجود ندارد که در آن سلول های خونی در سیستم عروقی گیرنده باشند.

راه اندازی علوم آروانتی

در تلاش برای تسریع در پیشرفت درمان، کودکان سینسیناتی با دانش روووانت برای ایجاد علوم آروانته مشارکت دارند. سرمایه گذاری مشترک بر توسعه و تجاری سازی درمان های ابتکاری برای شرایط هماتولوژی متمرکز است. نامزد رهبر Aruvant RVT-1801 است، ژن درمانی برای درمان هر دو بیمار در ارائه ASH Malik از داده های آزمایش اولیه بالینی. علوم آروانتین در سینسیناتی مستقر خواهد شد. برای اطلاعات بیشتر به وب سایت Roivant Sciences مراجعه کنید:

سندرم

.
گردآوری و ترجمه:بخش بیماری ها و راهای درمان دنیای خوب زندگی
منبع:sciencedaily.com

مرور بیشتر...

0

دیدگاهی بنویسید

ایمیل شما منتشر نخواهد شدفیلد های ضروری نشانه گذاری شده است. *

*

17 + 17 =